Grâce aux progrès de la génomique et de la compréhension de ses rouages, la médecine génétique est en passe de soigner l'homme, en 2017. Elle a déjà fait ses armes sur des modèles végétaux et animaux et s'applique désormais aux maladies génétiques humaines dans le cadre d'essais cliniques. Explications et détails, sous la forme d'un dossier. Sommaire. L'émergence des médicaments de thérapie génique pour les maladies rares. Un nouvel enjeu pour la myopathie de Duchenne. Quels essais cliniques pour les maladies rares ? L'imagerie nucléaire, outil d'évaluation dans les essais cliniques impliquant le muscle strié squelettique. Vers l'industrialisation de la bioprodution des produits de thérapie génique. Les cellules souches pluripotentes humaines et la médecine régénérative. L'heure de l'industrialisation des médicaments cellulaires. Document de fond. Pas de chiffres.